腹膜后纤维化(Retroperitoneal Fibrosis,简称RPF)是一种罕见的自身免疫性疾病,其核心特征是纤维组织的异常增生与硬化。这种疾病主要影响肾脏下方的腹主动脉和髂动脉区域,增生的纤维组织会逐渐压迫周围的输尿管和下腔静脉,从而导致一系列并发症,包括主动脉瘤、肾功能衰竭等,甚至可能危及生命。糖皮质激素是治疗RPF的主要手段,但疗效有限且伴随显著副作用。

而腹膜后纤维化(RPF)的规范诊治涉及包括风湿免疫学、腹膜后肿瘤学、泌尿外科学、肾内科学和血管外科学等多个学科。因此,北京大学国际医院自2017年起成立了专门的腹膜后纤维化课题组,并开设了专病联合门诊,致力于探索更有效的治疗方案,更好的为患者服务。北京大学国际医院RPF专病联合门诊近年来收治腹膜后纤维化患者总数和年收治人数均位于全国前列,对于该病的系统性诊治及研究已成为北京大学国际医院风湿免疫科和腹膜后肿瘤外科联合特色,现有多项临床研究正在进行中。经过多年的努力,课题组现已成为全国在RPF诊治和研究方面的领军团队之一。

研究团队对腹膜后纤维化的疾病-基因-药物数据库进行检索分析,锁定与病理有关的关键蛋白,并进行药物匹配度计算,据此设计出临床用药实验——采用针对炎症和关键病理机制进行双重抑制的“鸡尾酒疗法”(即激素联合西罗莫司治疗),并在腹膜后纤维化病人中进行系统观察和评估。研究结果发现,此疗法有效控制长期使用激素的副作用,有望取代该病的传统糖皮质激素单药治疗方案。该研究提供了一种生物信息学辅助实验室探索走向临床应用的转化研究策略,为临床试验提供了精准的干预靶点,目前该临床研究仍在持续招募患者中。

随着新疗法的研究持续推进,我们期待未来能够为更多RPF患者带来福音。北京大学国际医院的专家团队将继续致力于这一疾病的研究,不断探索和优化治疗方案,以期达到更好的治疗效果,改善患者的生活质量。